Rekordanzahl bei EU-Zulassungen bei Arzneimittel für seltene Leiden

Mehr als 30 Mio. Bürger in Europa leiden an einer seltenen Krankheit. Die geringe Zahl der Patienten, die von den einzelnen Krankheiten jeweils betroffen sind, und unvollständige Kenntnisse über seltene Krankheiten führen dazu, dass es oft schwierig ist, die richtige Diagnose, eine fachkundige Beratung und geeignete Arzneimittel zu finden.

Nicht mehr als 5 von 10 000 Personen

Arzneimittel für seltene Leiden werden bei Krankheiten eingesetzt, die nicht mehr als 5 von 10 000 Personen in der EU betreffen. Das wirtschaftliche Potenzial solcher Arzneimittel ist daher sehr begrenzt, was die Entwicklung neuer Produkte bremst.

Um diesem Problem zu begegnen, hat die EU 1999 diesbezüglich Rechtsvorschriften erlassen, die starke Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln schaffen, die für seltene Leiden ausgewiesen sind. Für solche Arzneimittel kann unter ganz bestimmten Umständen nach der Zulassung ein 10-jähriges Marktexklusivitätsrecht gewährt werden.
Die heute erreichte Rekordzahl von 1000 Ausweisungen zeigt, dass der Rechtsrahmen für Arzneimittel für seltene Leiden die in ihn gesetzten Erwartungen erfüllt: Er fördert nicht nur die Forschung, sondern erleichtert auch die Erkennung vielversprechender Produkte und die Förderung von deren Entwicklung mit dem Ziel einer Zulassung. Tatsächlich haben die 1000 Ausweisungen bereits zur Zulassung von rund 70 Arzneimitteln zur Behandlung von 62 seltenen Leiden geführt.

Lebensqualität bei angemessener Behandlung

Der für Gesundheit und Verbraucherschutz zuständige Kommissar John Dalli dazu: „Es ist mir ein besonderes Anliegen, Menschen mit seltenen Leiden bei der Erlangung einer angemessenen und rechtzeitigen Diagnose und der Versorgung mit den entsprechenden Informationen und der geeigneten Behandlung zu unterstützen. Die EU-Rechtsvorschriften über Arzneimittel für seltene Leiden haben mit großem Erfolg starke Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Diagnose, Verhütung und Behandlung seltener Leiden geschaffen. Diese Anreize sind ausschlaggebend für Entwicklungen, die einen echten Unterschied bedeuten können; den Unterschied zwischen lebenslangem Leiden ohne geeignete Arzneimittel und einer besseren Lebensqualität bei angemessener Behandlung.“

Was sind seltene Leiden?

Als seltene Leiden werden lebensbedrohliche oder zu chronischer Invalidität führende Krankheiten bezeichnet, deren Prävalenz so gering ist (höchstens 5 von 10 000 Personen in der EU), dass zu ihrer Bekämpfung besondere Anstrengungen in Forschung und Entwicklung unternommen werden müssen. Diese Krankheiten können diverse Ursachen haben; auch Behandlung, Heilungsmöglichkeiten und zu erwartende Entwicklung sind sehr unterschiedlich.